Anvisa toma decisão sobre medicamento para distrofia muscular de Duchenne

A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) decidiu interromper a comercialização, distribuição e uso do medicamento Elevidys, destinado ao tratamento da distrofia muscular de Duchenne (DMD) no Brasil. Essa medida também inclui a proibição da fabricação, importação e propaganda do medicamento, após a identificação de três mortes relacionadas ao seu uso em estudos clínicos nos Estados Unidos.

Tratamento polêmico

O Elevidys é uma terapia gênica desenvolvida para restaurar a produção da proteína distrofina, essencial para pacientes com DMD. Essa condição genética rara provoca a degeneração progressiva dos músculos, afetando principalmente crianças. A terapia, administrada em dose única intravenosa, é recomendada no Brasil para crianças entre 4 e 7 anos que ainda conseguem andar sem ajuda.

Nos Estados Unidos, a fabricante, Sarepta Therapeutics, interrompeu o uso do Elevidys em pacientes que já não tinham mais capacidade de andar, devido a casos de óbitos causados por insuficiência hepática aguda.

A Anvisa esclareceu que as mortes associadas ao medicamento ocorreram em pacientes que não estavam dentro do grupo aprovado para utilização no Brasil. No entanto, a agência optou pela suspensão como medida preventiva, até que a segurança do tratamento seja totalmente esclarecida.

Apesar do alto custo, chegando a quase R$ 20 milhões por paciente no Brasil, o Elevidys representa uma esperança para famílias que lidam com a escassez de alternativas eficazes no tratamento da distrofia muscular de Duchenne.

Segundo a Câmara de Regulação do Mercado de Medicamentos (CMED), o Elevidys possui um dos valores mais elevados no mundo. Contudo, a Anvisa ressaltou que mais de 700 pacientes globalmente já receberam o tratamento, sem ocorrência de eventos adversos graves. No Brasil, cerca de 10 crianças foram tratadas até o momento, sem complicações.